Конференція "Віхи польської гематології" супроводжувалась зустріччю з проф. Веслав Єнджейчак, видатний польський гематолог, про якого 2 червня вийшла книга "Позитивіст до кісткового мозку". Конференція обговорювала, серед іншого питання поширеності рідкісних гематологічних захворювань та варіанти лікування польських гематологічних пацієнтів.
Яким є повсякденне життя у польській гематології у 2017 році?
Повсякденне життя польських пацієнтів із захворюваннями крові - це, перш за все, довгі черги та довгі медичні консультації. Це не дивно, оскільки гематологів у Польщі бракує. За даними Вищої лікарської палати, зараз у нас є 463 гематологи, які займаються цією професією, що є одним із найнижчих показників в Європейському Союзі. Ліжка в лікарнях дефіцитні, медичні послуги обмежені, а доступ до нових ліків обмежений. Більше того, прогноз захворюваності на рак на наступні десятиліття демонструє тенденцію до зростання, особливо у віковій групі старше 65 років. В основному це стосується раку крові, оскільки частота раку гемопоетичної та лімфатичної систем зростає з віком, а поляки живуть довше.
Більшість захворювань, якими займається гематолог, мають статус рідкісної хвороби, а це означає, що нею страждають не більше 5 людей із 10 000. Тому в Польщі щорічно рідкими захворюваннями страждають менше 1900 людей. Ми знаємо майже 8000 різних рідкісних захворювань, які вражають від 6 до 8 відсотків. Європейці. У Польщі у нас понад 2 мільйони людей, які постраждали від рідкісних хвороб, у тому числі до 75 відсотків. є дітьми. І лише у випадку з 4 відсотками. Ми можемо запропонувати рідкісні захворювання пацієнтам, пропонуючи ліки. Польща є останньою країною в Європейському Союзі з точки зору доступу до відшкодованих ліків-сирот. З 200 терапій для дітей-сиріт, зареєстрованих в ЄС, ми відшкодовуємо менше 10 відсотків.
Захворюваність на найпоширеніші захворювання крові
- гострий мієлоїдний лейкоз: 2/100 000
- хронічний мієлоїдний лейкоз: 1,5 / 100 000
- гострий лімфобластний лейкоз: 1/100000
- хронічний лімфолейкоз: 3,5 / 100 000
- дифузні неходжкінські лімфоми: 3,5 / 100 000
- Лімфома Ходжкіна: 2,5 / 100 000
- розсіяна мієлома: 3,5 / 100 000
- гемофілія А: 0,5 / 100 000
- інші хвороби зустрічаються ще рідше, наприклад 1 / мільйон або 1/10 мільйона
У Польщі ми маємо проблему з доступом до нещодавно зареєстрованих препаратів в Європейському Союзі для пацієнтів з рідкісними захворюваннями.Хоча Європейський Союз рекомендував всім державам-членам розробити та реалізувати Національний план з рідкісних хвороб до кінця 2013 року, а в Польщі перший проект такого плану вже був розроблений у 2012 році, він не був затверджений, і, незважаючи на наступні версії, у нас досі немає Національного плану з рідкісних хвороб. .
Згідно з декларацією заступника державного секретаря в Міністерстві охорони здоров’я Марека Томбаркевича від 23 червня 2017 року існує ймовірність того, що через кілька місяців буде представлений Національний план з рідкісних хвороб, який включатиме, серед іншого, необхідність впровадження реєстру рідкісних захворювань, вдосконалення діагностики та запровадження довідкових центрів та мереж.
У гематології найголовніше - це рання діагностика захворювання
Лікування в таких умовах вимагає зусиль багатьох фахівців. У гематології найголовніше - це якомога раніше діагностувати захворювання сімейним лікарем, що підтверджено консультацією гематолога.
Сімейний лікар повинен регулярно замовляти базові обстеження, тобто тріада: аналіз крові, аналіз сечі та ШОЕ, що дозволить швидко визначити рак крові - особливо після 50 років
Морфологія крові, аналіз сечі та ШОЕ, що проводяться принаймні раз на рік кожним пацієнтом, дозволять виявити будь-які відхилення на ранній стадії та дадуть можливість для відповідного медичного втручання. Минулого тижня президент Республіки Польща Анджей Дуда підписав закон про екстрену терапію, який вводить правила, що полегшують доступ до нестандартної терапії у ситуаціях, що загрожують здоров’ю та здоров’ю. Відповідно до нових нормативних актів, міністр охорони здоров’я зможе дати індивідуальну згоду на покриття вартості препарату з доведеною ефективністю, що не фінансується з державних коштів, якщо це необхідно для збереження життя чи здоров’я пацієнта та обґрунтовано медичними показаннями. Люди, які страждають на рідкісні захворювання, такі як хвороба Фабрі, часто опиняються в такій ситуації. Одним з рідкісних захворювань крові є нічна пароксизмальна гемоглобінурія (ПНГ), прогресуюча, небезпечна для життя хвороба, що вражає людей у віці 30-45 років. У Польщі цим страждає близько 40-50 пацієнтів. Відповідно до міжнародних рекомендацій, лікування вибором у пацієнтів з нічною пароксизмальною гемоглобінурією - це препарат, який, довівши ефективність та безпеку в рандомізованих клінічних дослідженнях, отримав позитивну рекомендацію від Ради прозорості та президента AOTMiT щодо лікування нічної пароксизмальної гемоглобінурії (Рекомендація No 70/2016 від 10 Листопад 2016 р.), Але не відшкодовується.
Варто знати
Найбільші досягнення польської гематології та їх творець (фрагмент презентації професора Єнджейчака)
- Едвард Бірнакі - в 1898 році він представив реакцію, яка зазвичай використовується донині, і взяв свою назву від імені першовідкривача - тест Бірнакакі, тобто популярний тест ОВ;
- Людвік Гіршфельд - відкрив правила успадкування груп крові та представив їх назви;
- Ян Рашек - провів перші у світі випробування трансплантації кісткового мозку (спочатку на кроликах, потім на дітях);
- Тадеуш Темпка - засновник "Краківської школи гематології" та Польського товариства гематологів (сьогодні також трансфузіоністів);
- Пшемислав Черський - перший польський експериментальний гематолог, вирощував кістковий мозок у дифузійних камерах, імплантованих кроликам;
- Юліан Александрович - наступник Тадеуша Темпки та філософ медицини;
- Влодзимеж Лавковіч, Ізабела Кшемінська-Лавковічова - засновники варшавської гематологічної школи;
- Едвард Ковальський - батько польської коагуляції;
- Зофія Куратовська - заснувала гематологічну клініку у Варшавському медичному університеті разом зі своїм чоловіком - проф. Левартовський - виявив, що еритропоетин (гормон, який відповідає за вироблення еритроцитів) виробляється в нирках;
- Єжи Головецький - здійснив першу трансплантацію в Польщі неспорідненому донору (трансплантацію здійснила Уршула Яворська, пізніший засновник фонду, що допомагає людям, хворим на лейкемію); Також Єжи Головецький створив Польську групу гострих Бялачек (PALG), яка вдосконалила лікування цих захворювань у Польщі та вивела їх на світовий рівень.
У Польщі немає навіть єдиного центру лікування гемофілії, де хворий на гемофілію отримував би консультації лікарів різних спеціальностей в одному місці. За таке місце хворі борються багато років. За даними Міністерства охорони здоров’я, є шанс на комплексну допомогу, оскільки вартість лікування гемофілії значно зросла. Це дозволить провести більш ефективну терапію. Міністерство охорони здоров'я оголошує про продовження Національної програми лікування пацієнтів з гемофілією та супутніми геморагічними розладами, згідно з якою, серед іншого, Буде запроваджена індивідуальна мультидисциплінарна допомога, надаватимуться домашні ліки для важкохворих пацієнтів та змінюватимуться процедури порятунку. 27 червня в Міністерстві охорони здоров’я відбулась нарада, на якій обговорювались питання, пов’язані з продовженням Національної програми лікування гемофілії. Чекаємо результатів переговорів. Слід підкреслити, що пацієнти із захворюваннями крові живуть довше і підтримують якість свого життя переважно завдяки доступу до сучасного лікування.
Самі пацієнти можуть вплинути на якість життя, наприклад, зробивши щеплення від грипу.
Людям із гематологічними захворюваннями рекомендується робити щеплення від грипу проф. Леокадія Бридак: - Національний центр з грипу, Департамент досліджень грипу в НІПЗ-НІЗ, у співпраці з клініцистами проводив дослідження в групах високого ризику, де оцінювали гуморальну реакцію на вакцинацію проти грипу, враховуючи високий ризик, особливо для цієї групи люди інфіковані вірусом грипу, наприклад, у дітей з гемофілією, гострим лімфобластним лейкозом, раком молочної залози, раком щитовидної залози, неходжкинською лімфомою, гранулематозом Вегенера та ін. Наведені вище дослідження показали, що регулярні вакцинації проти грипу є однією з небагатьох речей що можна зробити, щоб захистити людей від потенційного ризику серйозних ускладнень грипу.
Значні зміни в діагностиці та лікуванні гематологічних захворювань та сподівання пацієнтів
1. Останній проект поправки до переліку відшкодованих препаратів, який повинен набрати чинності 1 липня 2017 року, передбачає додавання до існуючої лікарської програми нової діючої речовини, босутинібу, в рамках лікарської програми "Лікування хронічного мієлоїдного лейкозу (МКБ-10 С 92.1)".
2. Верхньосілезький центр охорони здоров'я дітей у Катовіце змінює процедуру знеболення дітей під час біопсії кісткового мозку. Всім запропонують загальний наркоз. Зміни були внесені після повідомлень у ЗМІ кількох лікарень, де, як говорили, страждали діти під час цих операцій.
3. У трьох центрах США у березні цього року. Розпочались клінічні випробування польського препарату від гострого мієлоїдного лейкозу, ліцензованого італійською компанією. Нові препарати постійно шукають при лікуванні гострого мієлоїдного лейкозу, оскільки ефективність лікування, на жаль, низька. П’ятирічне виживання досягається за 24 відсотки. пацієнти, але в основному люди похилого віку страждають на лейкемію. Удвічі ефективніша терапія досягається у пацієнтів віком до 50 років.
4. Наразі Міністерство охорони здоров’я проводить адміністративні провадження щодо відшкодування витрат препарату піксантрон за лікарською програмою для лікування неходжкинських лімфом. За словами національного консультанта в галузі гематології, проф. Wiesław Jędrzejczak, кількість пацієнтів, які потенційно мають право на програму прийому препаратів з піксантроном, становить приблизно 50-100 пацієнтів.
5. Відповідно до інформації, наданої Міністерством охорони здоров’я, наступні проривні гематологічні препарати (піксантрон, ібрутиніб, рівеньлумаб, бредуксимаб) мають бути включені до вересневих та листопадових оголошень до списку відшкодованих препаратів.
6. Сподіваємось, що у 2010–2017 рр. В Європейському Союзі було зареєстровано 21 нову технологію ліків у галузі лікування раку крові за 35 новими реєстраційними показаннями. Нехай польські пацієнти стануть бенефіціарами всіх цих відкриттів.
